استخدم العلماء الأمريكيون تقنية النانو وأداة تعديل الجينات CRISPR-Cas9 لتعطيل جين رئيسي مرتبط بالكوليسترول في خلايا كبد الفئران ، مما قد يؤدي إلى طرق جديدة لتصحيح الجينات التي تسبب ارتفاع الكوليسترول وأمراض الكبد الأخرى. تتضمن تقنية النانو تصميم ومعالجة مواد أصغر بآلاف المرات من عرض شعرة الإنسان والتي من خلالها يمكن إنتاج الجسيمات النانوية التي تعدل بشكل دائم وعلى وجه التحديد الحمض الوراثي (DNA) في كبد حيوان بالغ.
تنبأت دراسة نُشرت يوم الإثنين في مجلة Nature Biotechnology بإمكانية تعديل الجينات بشكل دائم ، بما في ذلك الجين المنظم للكوليسترول (PCSK9) ، والذي يعد أيضًا هدفًا لعلاجين قدمتهما شركتا التكنولوجيا الحيوية Regeneron و Amgen.
نتائج التجربة
في الدراسة ، حاول الباحثون تطوير طريقة آمنة وفعالة لتوفير المكونات اللازمة لأداة وراثية (CRISPR-Cas9) ، والتي تشبه المقص الجزيئي الذي يمكنه اختيار الجينات المعيبة وإزالتها واستبدالها بحمض نووي آخر. في الدراسات التي استهدفت جين BCSK9 ، أثبتت التقنية الجديدة فعاليتها العالية ، حيث قضت على الجين في أكثر من 80 بالمائة من خلايا الكبد.
أفاد الباحثون أنه لم يكن هناك أي أثر للبروتين (PCSK9) الذي ينتجه الجين في الفئران المعالجة ، والذي أدى إلى انخفاض بنسبة 35٪ في الكوليسترول الكلي.
يمكن لارتفاع الكوليسترول أن يسد الشرايين ويؤدي إلى انخفاض تدفق الدم ، مما قد يؤدي إلى الإصابة بنوبة قلبية أو سكتة دماغية.
يعمل الفريق حاليًا على تحديد أمراض الكبد الأخرى التي يمكن أن تستفيد من العلاج الجديد وتنقيحه لاستخدامه في البشر. قال أندرسون: “إذا كان بإمكانك إعادة برمجة الحمض النووي في الكبد أثناء استخدامه ، فنحن نعتقد أن هناك الكثير من الأمراض التي يمكن معالجتها”.