ذكرت مجلة “Science Alert” أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت لأول مرة على عقار “وراثي” لعلاج الداء النشواني الوراثي.
يمنع باتيزيران تكوين (تخليق) البروتين المحول (TTR) ، والذي في شكله الطبيعي ينقل هرمون الغدة الدرقية التيروزين وفيتامين الريتينول. يساهم البروتين غير المطوي في تطوير وإصابة الداء النشواني ، حيث تترسب بروتينات الأميلويد في الأنسجة الحية والأعضاء المختلفة ، بما في ذلك القلب.
يعتمد الدواء الجديد على آلية تداخل الحمض النووي الريبي لقمع هذا الجين “المشوه” ونشاطه الوراثي ، مما يؤدي إلى تراكم البروتينات الطافرة في الأنسجة والأعضاء. تبدأ هذه الآلية عن طريق قطع جزيئات طويلة من الحمض النووي الريبي مزدوج الشريطة في مواقع محددة (خلف الفيروس).
المصدر: لينتا. ru