من المقرر استخدام التعديل الجيني لعلاج المرضى لأول مرة في أوروبا هذا العام ، حيث يأمل العلماء في استخدام التقنية المثيرة للجدل لعلاج اضطراب الدم الوراثي المدمر.
يؤدي مرض “الثلاسيميا” الوراثي ، المعروف بفقر الدم المنتشر في حوض البحر الأبيض المتوسط ، إلى قصور القلب وضعف العظام والموت في النهاية إذا تُرك دون علاج. وهو ناتج عن خلل جيني يمنع الجسم من إنتاج الهيموجلوبين.
يأمل الباحثون في شركة Crispr Therapeutics السويسرية في علاج الاضطراب عن طريق تعديل الخلل الجيني بشكل دائم. ستكون المحاكمة ، التي ستبدأ في وقت ما في 2018 ، الأولى من نوعها في أوروبا.
يقوم الباحثون أولاً بإزالة بعض الخلايا الجذعية للمرضى ، وهي خلايا أولية توجد في نخاع العظام بالإضافة إلى بعض المناطق الأخرى من الجسم. ثم يتم حقن هذه الخلايا ببروتين يهدف إلى تعديل الخلل الجيني في الحمض النووي.
سيتم بعد ذلك إعادة الخلايا الجذعية إلى الجسم على أمل أن تتكاثر وتسمح للجسم بإنتاج ما يكفي من الهيموجلوبين. لم يكشف العلماء بعد عن مكان إجراء التجربة.
وأشاد الخبراء البريطانيون بالتكنولوجيا التي تم تطويرها ووصفوها بأنها “واعدة للغاية” وأصروا على أنها آمنة وفعالة للغاية. لكن النقاد قلقون من أن هذه الأنواع من التدخلات يمكن أن تمهد الطريق لتغيير جينومات الأطفال.
وتجدر الإشارة إلى أنه تم إجراء دراسات مماثلة في الصين ، على الرغم من أن نظامها أقل صرامة مما هو عليه في أوروبا.
المصدر: ديلي ميل
ديما حنا