أوروبا على وشك الموافقة على بدء العلاج الجيني لأول مرة ، فيما يعتبر علامة فارقة في هذا المجال.
العلاج الجيني يغير الحمض النووي للمريض لمعالجة الأمراض الوراثية التي تنتقل من أحد الوالدين إلى الأبناء.
أوصت وكالة الأدوية الأوروبية بالعلاج الجيني لمرض وراثي نادر يجعل المرضى غير قادرين على استقلاب الدهون.
الفكرة وراء العلاج الجيني بسيطة: إذا تم العثور على جزء معيب من الشفرة الجينية للمريض ، يتم استبدال الجزء التالف.
لكن الحقيقة هي أن التنفيذ ليس بهذه السهولة ، فخلال تجربة العلاج الجيني في الولايات المتحدة ، توفي صبي أمريكي يُدعى جيسي جليسينجر وأصيب كثيرون بسرطان الدم.
خارج المختبرات ، لا يوجد علاج جيني في الولايات المتحدة أو أوروبا.
وافقت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية على Glabera لعلاج نقص إنزيم يساعد على استقلاب الدهون.
يصاب حوالي شخص واحد من كل مليون بالمرض لأن لديهم نسخة معيبة من الجين اللازم لاستقلاب الدهون.
هذا يؤدي إلى آلام في البطن والتهاب البنكرياس ، وهو ما يهدد الحياة.
العلاج الوحيد لهذه الحالة هو تناول الأطعمة قليلة الدسم.
يستخدم العلاج فيروسًا يصيب خلايا العضلات بنسخة سليمة من الجين.
يوصى باستخدام الدواء في المرضى الذين يعانون من التهاب البنكرياس الحاد الذين لا يستطيعون السيطرة على المرض عن طريق التحكم في الطعام.
“الخوف من تناول الطعام العادي”
وقالت شركة تصنيع الدواء ، يونيكور ، إن القرار كان “نصرًا كبيرًا” للمرضى والأدوية.
“المرضى الذين يعانون من نقص في إنزيم التمثيل الغذائي للدهون يخشون تناول الطعام الطبيعي لأنه يمكن أن يؤدي إلى التهاب البنكرياس الحاد ، وهي حالة تسبب ألمًا شديدًا وعادة ما تؤدي إلى اضطرار المريض إلى البقاء في وحدة العناية المركزة. قال جورن إلداغ ، الرئيس التنفيذي لشركة Unicure.
وأضاف: “الآن ، ولأول مرة ، يوجد علاج لهؤلاء المرضى لا يجعلهم أقل عرضة للإصابة بألم شديد فحسب ، بل له تأثير إيجابي يستمر لسنوات بعد جرعة واحدة فقط”.
وقال الداج: “إن استعادة قدرة الجسم الطبيعية على استقلاب الدهون في الدم للوقاية من التهاب البنكرياس والآلام الحادة التي يتعرض لها المصابون هي جدوى العلاج الجيني الذي يعالج المرض على المستوى الجيني”.
وقال الدكتور توماس سالمونسون من الوكالة الأوروبية للأدوية إن استخدام غليبيرا سيقتصر على المرضى الذين لديهم “حاجة أكبر”.